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10月25日下午,2岁瑞典女孩Alma换上自己的衣服,跟着爸爸、妈妈、妹妹,从广州市妇儿医疗中心出院了,爸爸妈妈露出了久违的笑容。 Alma患上了罕见疾病“异染性脑白质营养不良(MLD)”,让她无法正常学会走路、说话,甚至不断“退行”。她的家人辗转找到了有过5例MLD治疗经验的广妇儿血液肿瘤科学科带头人、专科主任江华,让Alma尝试了基因治疗法,将经过基因编辑的自体造血干细胞回输体内。 10月23日转出移植仓后,Alma情况良好,原本耷拉的左眼皮能睁开了,肢体的活动能力也提升了。 江华医生(左